Fiasco de Blue Pee: la píldora para el Alzheimer tiene efectos secundarios coloridos y complicados

Por Simon Spichak, MSc | 7 de octubre de 2022

El fármaco anti-tau del Alzheimer de TauRx, HMTM, parece retrasar el deterioro cognitivo y reducir la atrofia cerebral. Solo hay un problema, y ​​se trata de orina azul.

TauRx actualmente está ejecutando un ensayo de Fase 3 llamado LUCIDITY para lo que esperan que se convierta en la primera píldora contra el Alzheimer. Pero han tenido que lidiar con un giro interesante: la droga vuelve azul tu orina.

El fármaco experimental mesilato de hidrometiltionina (HMTM) de TauRx, actualmente en ensayos de fase 3, está diseñado para apuntar a tau, una proteína biomarcadora del Alzheimer que provoca enredos que estropean el funcionamiento del cerebro. HMTM evitaría que se formaran estos enredos tau. La compañía espera que el fármaco se convierta en el primer agente terapéutico modificador de enfermedades orales que llegue al mercado.

Recientemente anunciaron los resultados de su ensayo clínico de Fase 3 que probó su medicamento en 598 personas con deterioro cognitivo leve o Alzheimer de leve a moderado. Pero el hecho de que la droga haga que la orina de los participantes se vuelva azul agregó una pequeña complicación a la hora de encontrar un placebo que tuviera exactamente los mismos efectos.

Si bien el estudio proporcionó alguna evidencia de que el ensayo desaceleró el deterioro cognitivo y redujo la atrofia cerebral, hubo un problema enorme. Su placebo, destinado a hacer que la orina se volviera azul pero permaneciendo biológicamente inerte, fue metabolizado en el fármaco activo por el cuerpo.

Según el comunicado de prensa, la compañía no cree que un ensayo controlado con placebo sea factible. No obstante, la compañía está buscando presentar estos resultados para recibir la aprobación de comercialización de HMTM.

«Esta es la primera vez que un tratamiento ha producido evidencia de una mejora sostenida con respecto a la línea de base previa al tratamiento del individuo que dura 18 meses en una etapa temprana clínicamente detectable de la enfermedad de Alzheimer y la estabilización de la progresión de la enfermedad en etapas más graves». Presidente ejecutivo y cofundador de TauRx Profesor Claude Wischik dijo en una oracion.

La mayoría de los medicamentos modificadores de la enfermedad de Alzheimer que han llegado a los ensayos de Fase 3 han utilizado medicamentos basados ​​en anticuerpos para eliminar la patología amiloide o tau. Tiempo aduhelm ha recibido la aprobación de la FDA y lecanemab parece prometedor, estos medicamentos requieren infusiones costosas y seguimiento exploraciones cerebrales para controlar los posibles efectos adversos. Esto los hace inaccesibles para muchos pacientes. La píldora es un enfoque nuevo y prometedor, pero Todavía está por verse cómo responderán los reguladores. La aprobación de un fármaco sin un ensayo adecuado con placebo es un gran obstáculo que superar.